La lunga battaglia per l'Herceptin - parte prima

Questa storia comincia nel 1994 una manifestazione di protesta, seguita alla morte di una donna, e si conclude nel 2017 con un'altra manifestazione per lo stesso motivo. Un ulteriore elemento in comune e` un farmaco. Nome commerciale: Herceptin.

E` una storia lunga e, per questo motivo, la racconteremo in due parti.

San Francisco, 1994.

Marti Nelson ha 33 anni quando si ammala di cancro al seno, nel 1987. E` una giovane donna con i capelli scurissimi e di mestiere fa la ginecologa. E` sposata con Robert Erwin, conosciuto ai tempi dell'universita`, e vive a San Francisco.
Marti si sottopone a mastectomia e chemioterapia, ma il cancro ritorna. Prima in forma di recidiva locale, nel 1990 e nel 1993. Poi, nel 1994, in forma di metastasi alle ossa e al fegato. Un cancro aggressivo e ad esordio precoce come solo un HER2 positivo puo` essere. Marti e suo marito, proprietario di una compagnia specializzata in biotecnologie, lo sospettano. E forse ci sperano anche un po`, considerando che una casa farmaceutica, Genentech, parte del gruppo Roche, sta sperimentando nella sua sede di San Francisco un nuovo farmaco, un anticorpo monoclonale, capace di attaccare solo le cellule cancerose sulla cui superficie e` presente un eccesso della proteina HER2 e distruggerle senza causare gli effetti collaterali devastanti della chemio. Il farmaco e` conosciuto oggi con il nome commerciale di Herceptin e ha rappresentato una vera e propria rivoluzione nel trattamento del cancro al seno in cui sia presente una sovraespressione di HER2 (circa il 25% dei casi).
La sperimentazione sta dando buoni risultati ed e` arrivata alla sua ultima fase. Marti vuole provare il farmaco, ma per farlo ha bisogno di verificare attraverso un esame se effettivamente il suo e` un cancro HER2 positivo. Si rivolge a Genentech e all'Universita` di San Francisco, coinvolta nella speriementazione, ma non riesce ad ottenere cio` di cui ha bisogno. Nel corso di un inverosimile gioco di scaricabarile, il cancro di Marti si diffonde alla velocita` della luce. Quando finalmente il risultato del test, positivo ovviamente, arriva e` troppo tardi. Marti Nelson muore l'8 novembre 1994 all'eta` di 40 anni.
Al funerale di Marti partecipano le attiviste dell'associazione di cui lei e suo marito fanno parte, Breast Cancer Action. Una di queste, Gracia Buffleben, anche lei metastatica, in coordinamento con un'altra associazione, la AIDS Coalition To Unleash Power (ACT UP), organizza una manifestazione di protesta davani alla sede di Genentech. Il 5 dicembre 1994, quaranta attiviste e attivisti si fiondano in macchina nel campus della casa farmaceutica. Suonano i clacson, issano cartelli con sopra foto di Marti, bussano ai citofoni, gridano. Gracia Buffleben si incatena al volante della sua auto parcheggiata su un'aiuola. Chiedono che Genentech garantisca l'accesso per uso compassionevole - ossia anche alle pazienti HER2 positive non incluse nella sperimentazione - al nuovo farmaco.
Sulle prime, Genetech non vuole saperne. Le pressioni delle attiviste, pero`, e ulteriori azioni fanno capitolare la compagnia. Nell'agosto del 1995, parte finalmente il programma di accesso ad Herceptin per uso compassionevole. I dati raccolti in questo modo risulteranno cruciali per l'approvazione del farmaco per le pazienti metastatiche da parte della Food and Drug Administration (FDA) nel 1998. Approvazione estesa, successivamente, a tutte le pazienti con carcinomi HER2 positivi.
Tutto e` bene quel che finisce bene? Non proprio, come spiegheremo nel prossimo post. 

Ne` con Balduzzi ne` col pertuzumab

Provo a immaginare la scena. Sono di fronte alla mia oncologa che mi comunica che ho una recidiva non operabile al seno, ma che c'e` un nuovo farmaco, il pertuzumab, che, in combinazione con altri, puo` bloccare di almeno 6 mesi la progressione della malattia. Il farmaco e` disponibile in Italia, ma non e` rimborsabile, almeno per il momento, dal Sistema Sanitario Nazionale. Quanto costa? Circa 3000 euro per somministrazione, da effettuarsi ogni 21 giorni. Che faccio? Dove li trovo tutti questi soldi? Perche` lo Stato mi abbandona proprio in un momento cosi` difficile?

Sembra essere questo lo scenario di fronte a cui potrebbero trovarsi medici e pazienti a causa di un decreto dell'ex ministro Balduzzi che autorizza l'inserimento in fascia C (farmaci a pagamento) dei medicinali non appena ricevono l'approvazione delle autorita` europee competenti e prima che lo Stato e le case farmaceutiche trovino un accordo sul prezzo che verra` rimborsato dal sistema sanitario nazionale. Tra questi farmaci c'e` il pertuzumab, anticorpo monoclonale prodotto in Europa da Roche, indicato per i carcinomi del seno Her2+.

La notizia e` stata riportata da L'Espresso e ha scatenato molto clamore, com'era naturale che fosse. Insomma non si tratta di tirare fuori quattro spiccoli per comprare un'aspirina. Si parla di migliaia di euro per un farmaco utilizzato nel trattamento del cancro. Ci sono tutte le ragioni saltare dalla sedia e gridare allo scandalo. Occorre, tuttavia, rimanere lucidi e analizzare la questione a 360 gradi. Se da una parte, infatti, le responsabilita` di Balduzzi sono conclamate, dall'altra il prezzo del farmaco la dice lunga, caso mai ce ne fosse ancora bisogno, sul giro d'affari che ruota intorno al cancro. Tra l'altro, il pertuzumab per funzionare va sommistrato in associazione a un chemioterapico, il docetaxel, e un altro anticorpo monoclonale, gia` in uso per trattare i carcinomi Her2+, il trastuzumab. In un primo tempo, sembrava che il cocktail potesse solo agire sulla progressione della malattia, bloccandola per sei mesi, mentre piu` di recente la Roche ha reso noto che il farmaco migliorebbe anche la sopravvivenza totale rispetto a chi e` stato trattato solo con chemioterapia e trastuzumab. Uno dei principali effetti collaterali del trastuzumab e` la cardiotossicita` e lo stesso vale per il pertuzumab. Io stessa, durante la somministrazione di trastuzumab, durata un anno intero, dovevo sottopormi a continui controlli cardiologici e fino alla fine dei miei giorni dovro` monitorare il cuore periodicamente, perche` i danni potrebbero manifestarsi anche a distanza di anni dalla sospensione del trattamento. Il problema non e` dunque solo la distruzione della sanita` pubblica da parte del Balduzzi di turno, ma tutto il sistema in cui il fenomeno si sta verificando. Un sistema in cui le case farmaceutiche dettano l'agenda della ricerca sul cancro e l'unica soluzione e` imbottire chi la sviluppa - per cause che non sembrano meritare alcun approfondimento - di farmaci costosissimi che possono provocare danni importanti e che non assicurano nemmeno la guarigione. Insomma, non va bene Balduzzi ma nemmeno il pertuzumab.